Cap Firefly Luciferase mRNA (5-moUTP) coated with LNP

LNP包被具有Cap 1结构的萤火虫荧光素酶mRNA，使用6-moUTP修饰，提供更高的转录效率并抑制RNA介导的先天免疫激活，脂质纳米颗粒（LNP）是临床上最先进的非病毒基因递送系统。LNP可安全有效地递送核酸，克服了阻碍遗传药物开发和使用的主要障碍。LNP因可解决核酸递送效率低的问题，在遗传医学上具有诸多应用，例如基因编辑、快速疫苗开发、免疫肿瘤学以及罕见的遗传性和非传染性疾病的治疗等研究。

脂质纳米颗粒（LNP）是临床上最先进的非病毒基因递送系统。LNP可安全有效地递送核酸，克服了阻碍遗传药物开发和使用的主要障碍。LNP因可解决核酸递送效率低的问题，在遗传医学上具有诸多应用，例如基因编辑、快速疫苗开发、免疫肿瘤学以及罕见的遗传性和非传染性疾病的治疗等研究。

Cap萤火虫荧光素酶mRNA（5-moUTP）一旦进入细胞后将表达萤火虫荧光素酶蛋白，它最初是从萤火虫Photinus pyralis中提取。该酶ATP依赖性地催化D-荧光素氧化，在约560 nm 波长下产生化学发光。萤火虫荧光素酶是一种常用的生物发光报告基因，常用于基因调控和功能研究。它适用于mRNA运送、翻译效率、细胞活力和体内成像等实验。

它使用CapReagent AG（3'OMe）以共转录的方式加帽，以较高效率获得具有Cap 1结构的mRNA。相比于Cap 0结构（ARCA和mCap加帽），带有Cap1结构的mRNA对于哺乳动物系统更适合，并且具有更高的转录效率。Cap Reagent AG（3'OMe）获得仅以正确方向插入的能力，导致形成mRNA相较于使用Cap Reagent AG 的mRNA具有两倍的翻译效率。添加5-moUTP和poly（A）尾可抑制RNA介导的先天免疫激活，并在体外和体内增强mRNA的稳定性和寿命。Poly（A）尾在提高翻译起始效率方面也起着重要作用。